Seltene Erkrankungen

Unser Fokus sind die seltenen Erkrankungen

Sobi ist ein internationales Pharmaunternehmen, das sich auf die Behandlung seltener Erkrankungen spezialisiert hat. Erkrankungen, die nur wenige Menschen betreffen, wurden in der Vergangenheit vernachlässigt. Das hat dazu geführt, dass viele Menschen mit schweren, lebenslangen Erkrankungen nicht die Behandlung bekommen, die sie benötigen. Wir möchten dazu beitragen, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen schon bei ihrer Geburt diagnostiziert werden und eine effektive Behandlung und dauerhafte Unterstützung für ein aktives und gesundes Leben bekommen.

Unsere Therapieschwerpunkte sind entzündliche, genetische und metabolische Erkrankungen und die Hämophilie.

Aufgrund der geringen Patientenanzahl und den meist unspezifischen Symptomen einer seltenen Erkrankung sind Diagnosen meist nicht eindeutig und führen zu einer Verzögerung der Behandlung, die dramatische Auswirkung haben kann.

Die Krankheitsbilder von Patienten mit einer seltenen Erkrankung sind meist komplex, verlaufen oftmals chronisch und gehen mit einer eingeschränkten Lebenserwartung einher. Häufig beginnen die Symptome bereits im Kindesalter und sind zu ca. 80% genetisch bedingt.

Unsere Aktivitäten in diesen Bereichen umfassen:

  • Initiativen, um Menschen mit seltenen Erkrankungen weltweit dabei zu unterstützen, dass sie Zugang zu Behandlungen bekommen 
     
  • Durch die Teilnahme am humanitären Hilfsprogramm spenden Sobi und Biogen Idec. insgesamt eine Milliarde Einheiten (I.E.) Gerinnungsfaktor für Patienten in Entwicklungsländern 
     
  • Bereitstellung der frühestmöglichen biologischen Behandlungsoption ab dem 8-ten Lebensmonat, für das Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrom (CAPS), einer autoinflammatorischen, seltenen Erkrankung mit den drei Schweregraden FCAS (Familiäres Kälte-induzierbares autoinflammatorisches Syndrom), MWS (Muckle-Wells-Syndrom) und NOMID/CINCA (Neonatal beginnende entzündliche Systemerkrankung)
     
  • Therapien für seltene metabolische Erkrankungen wie die hereditäre Tyrosinämie Typ 1
    (HT-1), sowie Störungen des Harnstoffzyklus
     
  • Unterstützende Maßnahmen zur Verbesserung der Therapie-Adhärenz, wie Programme für 400 Menschen mit HT-1 und ihren Familien in Europa und den USA


Wir helfen auch Partnerunternehmen bei der Vermarktung von Therapien für andere seltene Erkrankungen:

  • Sobi bietet 40 Spezialtherapeutika an, von denen Menschen profitieren, die bis dahin nur unzureichend behandelt wurden
     
  • Die Therapien umfassen die Fachbereiche Hämatologie, Onkologie, Orthopädie und Notfallmedizin
     
  • Wir wollen Vorreiter bei der Forschung und Produktentwicklung sein und so das Leben von Menschen mit Hämophilie noch weiter verbessern

Gern sind wir offen für Ihr Feedback und ihre Ideen. Schreiben Sie uns eine Mail an medical.info@sobi.com