Seit 5 Jahren steht mit Elocta® (Efmoroctocog alfa) ein rekombinantes Faktor-VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit (extended half-life, EHL) in Deutschland zur Verfügung. Hämophilie-A-Patienten jeden Alters können damit ihre individuelle, optimale Blutungsprophylaxe und Behandlung bei Blutungsereignissen erhalten.[1] Die Daten der Open-Label-Verlängerungsstudie ASPIRE sowie Real-World-Daten bestätigen den hohen Schutz vor Blutungen und zeigen einen mit der Behandlungsdauer kontinuierlich zunehmenden Gelenkschutz.[2,3]

Sobi™ präsentierte heute auf der 19. Tagung der European Society for Primary Immunodeficiencies (ESID) die Ergebnisse einer Sensitivitätsanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-II/III-Studie (NCT01818492) von Emapalumab bei Patienten mit primärer HLH. Alle Wirksamkeitsanalysen von Emapalumab bei primärer HLH unterstützen den primären Endpunkt der Studie mit einer 63-prozentigen Gesamtansprechrate (ORR) bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf die Standardbehandlung. Die Analysen fanden unter Anwendung verschiedener Definitionen des Ansprechens auf die Behandlung statt, wie im New England Journal of Medicine im Mai 2020[1] bekanntgegeben wurde.

Martinsried, 18. September 2020. Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme für Orfadin® (Nitisinon) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Alkaptonurie (AKU) abgegeben habe. Die Stellungnahme wird nun an die Europäische Kommission für eine Entscheidung übergeben.