Unter dem Motto Let's talk über das Leben mit Tyrosinämie Typ 1 finden betroffene Patienten und ihre Familien auf der neuen Informationswebseite nicht nur Wissenswertes zu der Ursache sondern auch praktische Tipps für den Alltag mit dieser seltenen Stoffwechselerkrankung.

Die 33. Jahrestagung der Arbeitsgemeinschaft für Pädiatrische Stoffwechselstörungen (APS) wird mit dem Hauptthema „Remethylierungsstörungen und Methylmalonazidurien“ vom 14. bis 15. März 2019 in Fulda stattfinden.

Wie die Swedish Orphan Biovitrum GmbH (Sobi™) mitteilt, hat Ravicti®, eine Therapiemöglichkeit bei der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), am 18. Dezember von der Europäischen Kommission zusätzlich zu der bisherigen Zulassung ab 2 Monaten auch die Zulassung für die pädiatrische Indikation (ab der Geburt bis zu einem Alter von zwei Monaten) erhalten.