5 Jahre Elocta®: Sicherer Blutungs- und Gelenkschutz bei Hämophilie-A

Martinsried, 19.11.2020. Seit 5 Jahren steht mit Elocta® (Efmoroctocog alfa) ein rekombinantes Faktor-VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit (extended half-life, EHL) in Deutschland zur Verfügung. Hämophilie-A-Patienten jeden Alters können damit ihre individuelle, optimale Blutungsprophylaxe und Behandlung bei Blutungsereignissen erhalten.1 Die Daten der Open-Label-Verlängerungsstudie ASPIRE sowie Real-World-Daten bestätigen den hohen Schutz vor Blutungen und zeigen einen mit der Behandlungsdauer kontinuierlich zunehmenden Gelenkschutz.2,3

Mit Elocta® hat die Swedish Orphan Biovitrum AG (Sobi) 2015 den ersten rekombinanten Gerinnungsfaktor mit verlängerter Plasmahalbwertszeit auf dem europäischen Markt eingeführt.4 Mittels Fc-Fusionstechnologie wird der rekombinante Faktor VIII kovalent mit dem Fc-Teil von Immunglobulin G1 verbunden. Bei der Herstellung von Elocta® wird eine humane Zelllinie (HEK) verwendet, bei der keine Proteine tierischen oder menschlichen Ursprungs zugesetzt werden.

Die gegenüber konventionellen Präparaten 1,5-fach längere Plasmahalbwertszeit ermöglicht die Festlegung individueller Therapieziele mittels unterschiedlicher Therapieschemata und einen höheren Blutungsschutz.5 Die Hämophilie-A-Therapie kann so stärker auf die Bedürfnisse des Patienten angepasst erfolgen. Die erhöhte Protektion ermöglicht die Ausübung aktiver Sportarten oder Alltagsaktivitäten. Dr. Wolfgang Walter, Vice President & Managing Director DACH: „Mit unseren Arzneimitteln möchten wir Patienten mit seltenen Erkrankungen ein hohes Maß an selbstbestimmtem Leben ermöglichen. Darüber hinaus wollen wir mit unseren Aktivitäten und Serviceangeboten jeden Patienten dazu motivieren, seine persönlichen Grenzen neu zu definieren, um sein Leben noch uneingeschränkter und aktiver gestalten zu können.“

Um dem Patienten maximale Flexibilität zu ermöglichen, ist das Präparat in 8 Vial-Stärken (250, 500, 750, 1000, 1500, 2000, 3000 und 4000 I.E.) verfügbar. Elocta® kann alle 3–5 Tage in einer Dosierung von 25–65 I.E./kg KG in Abhängigkeit von Aktivität und Lebenssituation verabreicht werden.1 Die Leitlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) empfehlen einen Faktorspiegel von 3–5 % oder höher.6

Langfristiger Gelenkschutz und Sicherheit mit Elocta®

Ein maßgebliches Kriterium für den Therapieerfolg ist die Vermeidung von Gelenkblutungen und damit der Erhalt der Gelenkgesundheit. In einer Studie wurde gezeigt, dass mehr als 90 % der über 20-Jährigen schweren Hämophilie-A-Patienten bereits Gelenkblutungen hatten.7 Elocta® wirkt gelenkprotektiv, wobei der Effekt mit zunehmender Behandlungsdauer kontinuierlich zunimmt. Hierzu liefert die ASPIRE-Studie überzeugende Daten.2,3 Es wurden insgesamt 211 Patienten aus den beiden Zulassungsstudien (A-LONG8 und Kids A-LONG9) open-label weiterbehandelt. Dabei wurden über einen Zeitraum von 5 Jahren Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Gelenkschutz unter realen Versorgungsbedingungen erhoben, mit den folgenden Ergebnissen:

  • Die mediane spontane Gelenk-ABR (jährliche Blutungsrate) betrug 0,0 bei individualisierter prophylaktischer Therapie in allen Altersgruppen (Kinder < 6 Jahre, 6 bis < 12 Jahre und Jugendliche/Erwachsene ≥ 12 Jahre).2
  • Zielgelenke konnten zu 100 % bei Kindern und zu 99,6 % bei Jugendlichen und Erwachsenen behoben werden.3
  • Der ausgeprägte positive Effekt von Elocta® auf die Gelenkgesundheit spiegelte sich auch in einer kontinuierlichen, über die Behandlungsjahre zunehmenden Verbesserung des Gelenkstatus wider. Bei Jugendlichen und Erwachsenen, bei denen der Gelenkscore (gemessen am modified Haemophilia Joint Health Score, mHJHS) bis zum Ende der ASPIRE-Studie (Jahr 4) erhoben wurde, betrug die mittlere Veränderung vom Ausgangswert der A-LONG-Studie -5 Punkte. Bei Kindern zeigte sich eine mittlere Veränderung (gemessen am HJHS) bis zum letzten ASPIRE-Jahr (Jahr 3) um -1,3 Punkte, sodass der mittlere Gelenkscore bei Kindern im letzten Jahr der Studie 0,4 betrug.3

Im Rahmen der PREVENT-Studie werden zurzeit an deutschen Zentren Real-World-Daten gesammelt. Primäre Endpunkte der Studie sind die jährlichen Blutungsraten, die Injektionsfrequenz und der Faktorenverbrauch. Darüber hinaus wird auch der Grund für die Umstellung der Patienten auf Elocta® dokumentiert. Bis Ende 2019 wurden über 200 Patienten für die Studie rekrutiert. Erste Auswertungen zeigen eine geringe Zahl an Injektionen und eine niedrige jährliche Blutungsrate.10,11

Doch die langjährige Therapie mit Elocta® schützt nicht nur die Gelenke, sondern hat möglicherweise noch weitergehende Effekte außerhalb der Hämostase. Ein ausreichender Faktorspiegel spielt offenbar auch für den Knochenstoffwechsel eine Rolle, ist essenziell zur Induktion von Immuntoleranz, wirkt potenziell antiinflammatorisch und scheint auch eine kardiovaskulär protektive Wirkung zu haben.12 Dies zeigt, dass es bei der Wahl der Therapie von Hämophilie A nicht allein auf die Wirkdauer oder die Art der Verabreichung ankommt, sondern auch weitere mögliche Effekte miteinbezogen werden sollten. Dazu gehört auch das Auftreten von Hemmkörpern. Weder in der ASPIRE-Studie noch in den Elocta®-Zulassungsstudien kam es zu einer Entwicklung von Hemmkörpern.2

 

Über Sobi™
Sobi, ein internationales Pharmaunternehmen und Spezialist für seltene Erkrankungen, hat sich auf Therapien spezialisiert, die das Leben von Patienten mit seltenen Erkrankungen langfristig verändern. Sobi bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und speziellen Indikationen. Heute beschäftigt Sobi rund 1.500 Menschen in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Russland und Nordafrika. Im Jahre 2019 belief sich der Umsatz von Sobi auf 14,2 Milliarden SEK (1,47 Milliarden US-Dollar).

 

Kontakt (Medizinische Anfragen)
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Dr. rer. nat. Felix Schröder
Medical Director DACH
Fraunhoferstr. 9a
82152 Martinsried
Tel.: +49 89 550 66 76-0
E-Mail: mail.de@sobi.com

 

Literatur
1Fachinformation Elocta®; Sobi; Stand August 2020
2Nolan B et al. Haemophilia 2020; 26(3): 494-502
3Oldenburg J et al. EAHAD 2019; Poster P158
4https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/elocta
5Berntorp et al., Haemophilia 2016; 22(3):389-96
6Srivastava A et al. Haemophilia 2020; 26 (Suppl 6): 1-158
7Den Uijl IEM et al., Haemophilia 2011; 17(6): 849-53
8Mahlangu J et al. Blood 2014; 123(3): 317-25
9Young G et al. J Thromb Haemost 2015; 13:967–977
10Tiede A et al. GTH 2019; P03-4
11Bidlingmaier C et al. ISTH 2020; Poster PB0952
12Samuelson Bannow B et al. Blood Rev 2019; 35:43-50