Aspaveli® (Pegcetacoplan) erhält EU-Zulassung als Orphan Drug zur Behandlung von PNH

Martinsried, Deutschland, 15. Dezember 2021

  • Aspaveli® ist der erste in der EU zugelassene zielgerichtete C3-Komplementinhibitor.1
  • Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Head-to-head Phase-3-Studie PEGASUS, in der Pegcetacoplan eine Überlegenheit gegenüber Eculizumab hinsichtlich einer Erhöhung der Hämoglobinwerte zeigte.2
  • Aufgrund des Orphan-Drug-Status erhält Aspaveli® Marktexklusivität für die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH).1

Am 15. Dezember hat die Europäische Kommission Aspaveli® (Pegcetacoplan), einer Co-Entwicklung von Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi™) und Apellis Pharmaceuticals, als erstem zielgerichtetem C3- Komplementinhibitor, die Zulassung erteilt. Diese erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit PNH, die nach einer mindestens dreimonatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Zudem stellte die Europäische Kommission – wie vom Orphan Drug Ausschuss empfohlen – fest, dass Pegcetacoplan die Kriterien für den 2017 gewährten Orphan Drug-Status zur Behandlung von PNH erfüllt.1

PNH ist eine seltene, chronische und lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung, bei der eine unkontrollierte Komplementaktivierung zur Zerstörung der Erythrozyten durch intravasale und extravasale Hämolyse führt. PNH ist durch einen anhaltend niedrigen Hämoglobinwert gekennzeichnet und kann zu häufigen Transfusionen und Anämie-bedingten schwächenden Symptomen wie Fatique führen. Laut einer retrospektiven Studie und einer Querschnittstudie leiden unter Behandlung mit C5-Inhibitoren etwa 72 Prozent der PNH-Patienten nach wie vor unter Anämie.3,4

„Die Zulassung von Aspaveli® durch die Europäische Kommission ist ein Meilenstein für Menschen, die in ganz Europa mit PNH leben“, sagte Guido Oelkers, CEO und Präsident von Sobi. „Die Symptome von PNH können die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen. Außerdem benötigen viele Menschen trotz der derzeitigen Therapie immer noch regelmäßige Bluttransfusionen. Wir arbeiten nun mit den EU-Mitgliedsstaaten zusammen, um dieses wichtige Medikament so schnell wie möglich zugänglich zu machen.“

„Als erster zielgerichteter C3-Komplementinhibitor in Europa hat Aspaveli® das Potenzial, die Versorgung von PNH-Patienten zu verbessern“, sagte Federico Grossi, MD, PhD, Chief Medical Officer von Apellis. „Mit der Zulassung steht, nach den Vereinigten Staaten nun auch in Europa, seit über einem Jahrzehnt der erste Vertreter einer neue Klasse von Komplement-Inhibitoren zur Verfügung.“

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Head-to-head Phase-3-Studie PEGASUS, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan im Vergleich zu Eculizumab nach 16 Wochen bei Erwachsenen mit PNH untersucht wurde, die trotz Vorbehandlung mit Eculizumab eine anhaltende Anämie aufwiesen. Die vollständigen Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit wurden im März 2021 in The New England Journal of Medicine veröffentlicht.2

Der Orphan-Drug-Status wird Therapien zuerkannt, die eine schwerwiegende Krankheit behandeln, von der weniger als fünf von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind, und die einen erheblichen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen bieten. Aspaveli® wird aufgrund des Orphan-Drug-Status in der Indikation PNH über Marktexklusivität verfügen.1

Über die PEGASUS Studie2
Die PEGASUS-Studie (APL2-302; NCT03500549) ist eine multizentrische, randomisierte Head-to-Head-Phase-3-Studie an 80 Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Das primäre Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan im Vergleich zu Eculizumab zu untersuchen.

Über Aspaveli®/EmpaveliTM (Pegcetacoplan)
Aspaveli®/Empaveli™ (Pegcetacoplan) ist ein gezielter C3-Komplementinhibitor zur Regulierung der Komplementkaskade, einem Teil des körpereigenen Immunsystems. Eine übermäßige Komplement-Aktivierung kann zum Ausbruch und Fortschreiten vieler schwerer Krankheiten führen. Im Mai 2021 wurde Pegcetacoplan bereits als Empaveli™ in den USA für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.5 Am 15. Dezember erfolgte die europäische Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH, welche nach einer mindestens dreimonatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind.1

Über die Zusammenarbeit zwischen Sobi und Apellis
Sobi und Apellis sind gemeinsam Inhaber der weltweiten Entwicklungsrechte für systemisches Pegcetacoplan. Sobi besitzt die exklusiven Vermarktungsrechte für systemisches Pegcetacoplan außerhalb der USA. Apellis hat die exklusiven US-Vermarktungsrechte für systemisches Pegcetacoplan und behält die weltweiten Vermarktungsrechte für ophthalmologisches Pegcetacoplan, einschließlich der Indikation geographische Atrophie (GA).

Über Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Nutzung von mutiger Wissenschaft, Kreativität und hohem Engagement verschrieben hat, um lebensverändernde Therapien zu entwickeln. Als führendes Unternehmen im Bereich der zielgerichteten C3-Inhibitoren hat sich Apellis Pharmaceuticals zum Ziel gesetzt, transformative Therapien für ein breites Spektrum von schwächenden Krankheiten zu entwickeln, die durch eine übermäßige Aktivierung der Komplementkaskade ausgelöst werden, einschließlich solcher in den Bereichen Hämatologie, Ophthalmologie, Nephrologie und Neurologie. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.apellis.com.

Über Sobi
Sobi ist ein spezialisiertes internationales biopharmazeutisches Unternehmen, das das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten verändert. Sobi bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und Spezialindikationen. Sobi beschäftigt heute rund 1.500 Mitarbeiter in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Asien und Nordafrika. Im Jahr 2020 belief sich der Umsatz von Sobi auf 15,3 Mrd. SEK.

Mehr Informationen über Sobi finden Sie unter www.sobi-deutschland.de oder www.sobi.com.

Kontakt (Medizinische Anfragen)
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Dr. rer. nat. Felix Schröder
Medical Director DACH
Fraunhoferstr. 9a
82152 Martinsried
Tel.: +49 89 550 66 76-0
E-Mail: mail.de@sobi.com

Literatur

1 EMA; www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/aspaveli#authorisation-details-section

2 Hillmen P et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria N Engl J Med 2021; 384: 1028–37

3 McKinley C. Extravascular Hemolysis Due to C3-Loading in Patients with PNH Treated with Eculizumab: Defining the Clinical Syndrome. Blood. 2017;130:3471.

4 Dingli ASH 2020 Abstract/ p.1/ Methods/ ln.1-2; p.2/ Results/ln.7-9; ln.14-15.

5 Empaveli package insert; https://empaveli.com/